GC녹십자, 美 심포지엄서 희귀질환 치료제 연구 성과 발표

경기 용인 GC녹십자 사옥. [사진=스페셜경제]

[스페셜경제=박숙자 기자] GC녹십자(대표 허은철)가 미국 샌디에이고에서 최근 펼쳐진 WORLD Symposium에서 리소좀 축적 질환(LSD) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다.

WORLD Symposium이 리소좀 질환 관련 전문가가 최신 의견을 공유하고, 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제 포럼이다.

GC녹십자가 이를 통해 GM1 강글리오시드증(GM1)의 경구용 샤페론 치료제 GC2126A의 비임상 결과와 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 GC1130A의 비임상 결과를 각각 발표했다고 12일 밝혔다.

이중 GM1이 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전하는 신경 퇴행성 질환이다. 신생아 10만 명당 1명꼴로 발생하며, 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병한다. 해당 질환이 신경 퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등을 동반하며, 현재 치료제가 없다.

GC녹십자가 이번에 소개한 GM1이 경구용 샤페론 치료제 신규 후보물질을 질환 동물 연구에서 뇌를 포함한 다양한 조직에서 β-galactosidase 활성이 용량 의존적으로 증가함을 확인했다. 아울러 7일간 경구 투여 결과 뇌에서 70% 이상의 GM1-gangliosidosis 축적 감소 효력이 보인다는 비임상 결과를 얻었다는 게 GC녹십자 설명이다.

GC녹십자가 발표한 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 GC1130A도 소개했다. 산필리포증후군(A형)이 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적해 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며, 대부분의 환자가 15세 전후 사망한다. 이는 중증 희귀질환이며 아직 치료제가 없다.

GC1130A가 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 노벨파마와 공동 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)이다. 해당 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다.

GC녹십자와 노벨파마가 GC1130A의 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 IND 승인을 받고 다국가 임상을 진행하고 있다.

신수경 GC녹십자 의학본부장이 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 비법을 바탕으로 다른 희귀질환으로 영역을 지속적으로 확장해 희귀질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하겠다”고 말했다.

 

 

 

 

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