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政, GC녹십자 헌터라제 ICV 희귀의약품으로 지정…중증형 헌터증후군 치료제

스페셜경제의 T스토리 2025. 2. 6. 09:29

경기 용인 GC녹십자 사옥. [사진=스페셜경제]


[스페셜경제=박숙자 기자] 식품의약품안전처가 GC녹십자(대표 허은철)의 중증형 헌터증후군 치료제인 헌터라제 ICV를 희귀의약품으로 6일 지정했다.

헌터라제 ICV 치료제가 2017년 러시아에서, 2020년 일본에서, 2021년 유럽에서 각각 희귀의약품으로 지정됐다.

헌터라제 ICV가 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여해 중추신경 증상을 개선하는 세계에서 유일한 방식의 치료법이다. 이 같은 투여를 통해 환자의 뇌혈관, 중추신경 세포까지 도달한 약물이 인지능력 상실과 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상까지 완화한다.

세계 헌터증후군 환자 중 중추신경 손상을 가진 중증 환자 비율이 전체에서 70% 수준이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장이 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

한편, 헌터증후군이 IDS 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남자 어린이 10만~15만 명 가운데 1명 꼴로 발생한다.

 

 

 

 

 

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[스페셜경제=박숙자 기자] 식품의약품안전처가 GC녹십자(대표 허은철)의 중증형 헌터증후군 치료제인 헌터라제 ICV를 희귀의약품으로 6일 지정했다.헌터라제 ICV 치료제가 2017년 러시아에서, 2020

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