GC녹십자-노벨파마, 산필리포증후군 A형 치료제 임상 1상 첫환자 투여 성공

경기 용인 GC녹십자 사옥. [사진=스페셜경제]

[스페셜경제=박숙자 기자] GC녹십자(대표 허은철)가 미국 노벨파마와 공동개발하는 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신신약 GC1130A의 현지 첫 환자 투여에 최근 성공했다.

GC녹십자가 이에 따라 본격적인 임상에 돌입한다고 25일 밝혔다.

GC녹십자와 노벨파마가 GC1130A의 다국적 임상을 위해 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 승인을 받고 다국가 임상을 진행하고 있다.

GC녹십자가 이번 임상 1상을 통해 MPS IIIA로 진단받은 2세에서 6세 사이의 환아를 대상으로 2년간 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.

이번 임상 1상 시험은 미국 UCSF대학의 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2, 3개 기관과 한국 삼성서울병원, 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 펼쳐진다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염 축적으로, 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며, 대부분의 환자가 15세 전후 사망하는 중증 희귀질환으로, 아직 허가받은 치료제가 없다.

GC1130A가 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록 개발한 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다.

GC녹십자가 비임상 연구를 통해 뇌실 내 직접 투여(ICV)로 약물을 전달하는 게 척추강내 직접 투여(IT, intrathecal)보다 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 결과를 확인했다.

신수경 GC녹십자 의학본부장이 “이번 미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상 1상을 본격적으로 시작한 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

 

 

 

 

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